Takeda recebe parecer positivo do CHMP para o HYQVIA® como terapia de manutenção em pacientes com polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (CIDP)

15 de dezembro de 2023

Takeda(TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação do HYQVIA^® [Infusão de imunoglobulina 10% (humana) com hialuronidase humana recombinante] em pacientes com polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (CIDP) como terapia de manutenção após estabilização com terapia de imunoglobulina intravenosa (IVIG). A Comissão Europeia (CE) considerará o parecer positivo do CHMP ao determinar a possível autorização de comercialização do HYQVIA para CIDP em toda a União Europeia.

“A Takeda tem o foco de levar suas terapias de imunoglobulina diferenciadas a pacientes com distúrbios neuroimunológicos, oferecendo opções de tratamento que atendam às necessidades de uma ampla gama de pacientes”, disse Kristina Allikmets, vice-presidente sênior e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da Unidade de Negócios de Terapias Derivadas de Plasma da Takeda. “Esse parecer positivo do CHMP é um passo crucial para oferecer aos pacientes com CIDP e seus cuidadores uma terapia eficaz que, se aprovada, pode oferecer personalização do tratamento de manutenção por meio da administração subcutânea facilitada de até uma vez por mês em casa ou no consultório.”

A CIDP é uma doença adquirida, imunomediada, que afeta o sistema nervoso periférico e é caracterizada por fraqueza progressiva e simétrica nos membros distais e proximais e função sensorial prejudicada nas extremidades.² O papel dos IGs como terapia de manutenção para essa doença rara, debilitante e de progressão lenta ou recidivante foi bem estabelecido e é considerado um padrão de tratamento para essa condição complexa e heterogênea nas diretrizes da Academia Europeia de Neurologia e da Sociedade de Nervos Periféricos, devido aos seus amplos efeitos imunomoduladores e anti-inflamatórios.^3,4 Entretanto, o alto volume e a frequência de tratamento necessários para gerenciar efetivamente essa doença significam que o tratamento pode ser um desafio para os pacientes e seus profissionais de saúde.

Essa proposta de extensão da indicação para o HYQVIA baseia-se nos dados do estudo clínico principal de Fase 3 ADVANCE-CIDP 1, que investigou o HYQVIA como terapia de manutenção em pacientes adultos com CIDP.

O HYQVIA também está processo de revisão regulatória nos Estados Unidos para uso como terapia de manutenção em pacientes adultos com CIDP.

Sobre o HYQVIA^®

O HYQVIA^® (perfusão de imunoglobulina 10% humana com hialuronidase humana recombinante) é um medicamento líquido que contém hialuronidase humana recombinante e imunoglobulinas (Ig) e foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) como terapia de reposição em adultos, crianças e adolescentes com imunodeficiência primária (IP) e com imunodeficiência secundária (IDS) que sofrem de infecções graves ou recorrentes, tratamento antimicrobiano ineficaz e falha comprovada de anticorpos específicos (PSAF) ou nível sérico de IgG <4 g/L. Também foi aprovado nos Estados Unidos para tratar adultos e crianças de dois anos de idade ou mais com IP. O HYQVIA é infundido sob a pele no tecido adiposo subcutâneo. O HYQVIA contém imunoglobulinas coletadas do plasma humano. As imunoglobulinas são anticorpos que mantêm o sistema imunológico do corpo. A parte hialuronidase do HYQVIA ajuda a que o corpo absorva mais Ig. O HYQVIA é infundido até uma vez por mês (a cada três ou quatro semanas).

Sobre o programa clínico ADVANCE

O ADVANCE-CIDP 1 foi um estudo de Fase 3, multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do HYQVIA^® (perfusão de imunoglobulina 10% humana com hialuronidase humana recombinante) como terapia de manutenção para prevenir a recidiva na polineuropatia inflamatória desmielinizante crônica (CIDP). O estudo global incluiu 132 adultos com diagnóstico confirmado de CIDP e que permaneceram em um regime de dosagem estável de terapia com imunoglobulina intravenosa (IVIG) por pelo menos três meses antes da triagem.

O endpoint primário do ensaio clínico foi a proporção de indivíduos que sofreram um agravamento da incapacidade funcional, definida como um aumento de ≥ 1 ponto em relaçãoàpontuação inicial do tratamento prévio subcutâneo (SC) em dois ajustes consecutivos da Incapacidade de Causa e Tratamento de Neuropatia Inflamatória (INCAT). A análise de eficácia primária comparou as taxas de recidiva usando um teste de χ2 corrigido para continuidade conduzido no nível de significância estatística de 5%, com dados ausentes imputados como ausência de recidiva. Alguns dos endpoints secundários incluíram tempo até a recidiva conforme definido pela probabilidade de recidiva, efeito nas atividades da vida diária (AVD), segurança e tolerabilidade. Os pacientes foram randomizados para receber HYQVIA ou placebo na mesma dose e frequência de perfusão que o tratamento anterior com IVIG (a cada duas, três ou quatro semanas) por seis meses ou até a recidiva. Os pacientes recidivantes receberam tratamento com IVIG como terapia de resgate por um período de até seis meses. Aqueles que permaneceram livres de recidiva foram convidados a continuar o tratamento com o HYQVIA como parte do ADVANCE-CIDP 3, um ensaio clínico de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e imunogenicidade a longo prazo do HYQVIA em participantes com PDIC que completaram o ADVANCE-CIDP 1.

Mais informações sobre o estudo clínico ADVANCE-CIDP 1 estão disponíveis em ClinicalTrials.gov sob o identificador de estudo NCT02549170.

HyQvia® (imunoglobulina humana normal) 100 mg/ml solução para infusão para uso subcutâneo INFORMAÇÕES SOBRE A PRESCRIÇÃO

Sempre consulte o Resumo das Características do Produto (RCM) e as informações locais de prescrição de seu país antes de prescrever.

Apresentação: O HyQvia é uma unidade de frasco duplo que consiste em um frasco de imunoglobulina humana normal (IG) a 10% e um frasco de hialuronidase humana recombinante (consulte o RCM para obter detalhes).

Indicações: Terapia de reposição em adultos, crianças e adolescentes (0-18 anos) em: síndromes de imunodeficiência primária com produção prejudicada de anticorpos; imunodeficiências secundárias (SID) em pacientes que sofrem de infecções graves ou recorrentes, tratamento antimicrobiano ineficaz e falha comprovada de anticorpos específicos (PSAF) ou nível sérico de IgG de 6 g/l). PSAF é a incapacidade de apresentar pelo menos um aumento de 2 vezes no título de anticorpos IgG para vacinas de polissacarídeo pneumocócico e antígenos de polipeptídeo.

Dosagem e administração: Somente para uso subcutâneo. A terapia de reposição deve ser iniciada e monitorada sob a supervisão médica com experiência no tratamento da imunodeficiência. O produto deve ser levadoàtemperatura ambiente antes do uso. Inspecione os dois frascos para verificar se há descoloração e partículas antes da administração. Não use dispositivos de aquecimento, inclusive micro-ondas. Não agite nem misture os componentes dos dois frascos. O(s) local(is) de infusão sugerido(s) é(são) o abdome médio a superior e as coxas. Os dois componentes do medicamento devem ser administrados sequencialmente através da mesma agulha, começando com a hialuronidase humana recombinante seguida pelo IG 10%. Consulte o RCM para obter informações sobre as taxas de infusão. O conteúdo total do frasco de hialuronidase humana recombinante deve ser administrado independentemente do fato de o conteúdo total do frasco de IG 10% ter sido administrado. Agulhas mais longas podem ser usadas sob supervisão médica para evitar vazamento no local da infusão. O tratamento domiciliar deve ser iniciado e monitorado por um médico com experiência na orientação de pacientes para tratamento domiciliar.

Posologia: A dose e o regime de dosagem podem precisar ser individualizados para cada paciente, dependendo da resposta. A dose com base no peso corporal pode exigir ajustes em pacientes com sobrepeso ou com baixo peso. Pacientes que não iniciaram a terapia com IG: A dose necessária para atingir um nível mínimo de 6 g/l é de aproximadamente 0,4-0,8 g/kg de peso corporal/mês. O intervalo de dosagem para manter os níveis de estado estável varia de 2 a 4 semanas. Os níveis mínimos devem ser medidos e avaliados em conjunto com a incidência de infecção. Para reduzir a taxa de infecção, pode ser necessário aumentar a dosagem e buscar níveis mínimos mais altos (>6 g/l). No início da terapia, recomenda-se que os intervalos de tratamento para as primeiras infusões sejam gradualmente prolongados de uma dose de 1 semana para uma dose de 3 ou 4 semanas. Pacientes previamente tratados com IG administrada por via intravenosa (IV): Para pacientes que estão mudando diretamente de IG IV, ou que tiveram uma dose IV anterior de IG que pode ser referenciada, o medicamento deve ser administrado na mesma dose e na mesma frequência que o tratamento IV anterior com IG. Pacientes tratados anteriormente com IG administrada por via subcutânea: Para pacientes que estejam recebendo IG por via subcutânea, a dose inicial de HyQvia é a mesma do tratamento subcutâneo, mas pode ser ajustada para intervalos de 3 ou 4 semanas. Para pacientes que estão mudando diretamente de um tratamento com IG administrado por via subcutânea, a primeira infusão de HyQvia deve ser administrada uma semana após o último tratamento com a IG anterior. Imunodeficiências secundárias: A dose recomendada é de 0,2-0,4 g/kg a cada três a quatro semanas. Os níveis mínimos devem ser medidos e avaliados em conjunto com a incidência de infecção. A dose deve ser ajustada conforme necessário para obter a proteção ideal contra infecções; pode ser necessário um aumento em pacientes com infecção persistente; uma redução da dose pode ser considerada quando o paciente permanecer livre de infecções. Crianças e adolescentes (0-18 anos): Seguir as orientações de dosagem para adultos.Crianças e adolescentes (0 a 18 anos):Seguir as orientações de dosagem para adultos.

Contraindicações: Hipersensibilidade a qualquer ingrediente ou IG humana, especialmente em pacientes com anticorpos contra IgA; hipersensibilidade sistêmicaàhialuronidase ouàhialuronidase recombinante humana; o HyQvia não deve ser administrado por via intravenosa ou intramuscular.

Advertências e precauções: Se o HyQvia for acidentalmente administrado em um vaso sanguíneo, os pacientes podem desenvolver choque. A taxa de infusão recomendada fornecida no RCM deve ser respeitada. Infundir lentamente e monitorar atentamente durante todo o período de infusão, especialmente em pacientes que estão iniciando a terapia. Os pacientes podem precisar de monitoramento por até 1 hora após a administração. Gerencie os eventos relacionadosàinfusão diminuindo a taxa de infusão ou interrompendo a infusão. O tratamento dependerá da natureza e da gravidade do evento adverso. Os pacientes devem ser lembrados de relatar inflamações crônicas e nódulos que ocorram no local da infusão ou em outros locais. No caso de tratamento domiciliar, os pacientes devem ter o apoio de outra pessoa responsável em caso de reações adversas. Registre o tratamento com HyQvia e o número do lote nas anotações dos pacientes.

Hipersensibilidade: Reações de hipersensibilidade são possíveis em pacientes com anticorpos anti-IgA, que só devem ser tratados com o HyQvia se tratamentos alternativos não forem possíveis e sob estreita supervisão médica. Em caso de hipersensibilidade, choque ou reações do tipo anafilático, interrompa a infusão imediatamente e trate o paciente para o choque. Raramente, a IG humana normal pode induzir uma queda na pressão arterial com reação anafilática. Em pacientes de alto risco, o HyQvia só deve ser administrado quando houver disponibilidade de cuidados de suporte para reações de risco de vida. Os pacientes devem ser informados sobre os sinais precoces de anafilaxia/hipersensibilidade. A pré-medicação pode ser usada como medida preventiva.

Hipersensibilidadeàhialuronidase humana recombinante: Qualquer suspeita de reações alérgicas ou anafiláticas após a administração da hialuronidase humana recombinante requer a interrupção imediata da infusão e, se necessário, deve ser administrado tratamento médico padrão. Imunogenicidade da hialuronidase humana recombinante: foi relatado o desenvolvimento de anticorpos não neutralizantes para o componente hialuronidase humana recombinante em pacientes que receberam HyQvia em estudos clínicos.

Tromboembolismo: Eventos tromboembólicos, incluindo infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, trombose venosa profunda e embolia pulmonar, foram observados com o tratamento com IG e não podem ser excluídos com o uso do HyQvia. Assegure-se de que haja hidratação adequada antes do tratamento. Monitore os sinais e sintomas de trombose e avalie a viscosidade do sangue em pacientes de risco. Os pacientes devem ser informados sobre os sintomas iniciais e aconselhados a entrar em contato com o médico imediatamente após o início.

Anemia hemolítica: Os produtos IG contêm anticorpos para grupos sanguíneos (por exemplo, A, B, D) que podem agir como hemolisinas. Monitore os sinais e sintomas de hemólise.

Insuficiência renal aguda: Foram relatadas reações adversas renais graves em pacientes que receberam IG IV.

Síndrome de meningite asséptica: foi relatada, os sintomas geralmente começam dentro de algumas horas a 2 dias após o tratamento. Os pacientes devem ser informados sobre os sintomas iniciais. A descontinuação do tratamento com IG pode resultar em remissão dentro de vários dias sem sequelas.

Agentes transmissíveis: Não se pode excluir totalmente a possibilidade de doenças infecciosas devidoàtransmissão de agentes infecciosos.

Conteúdo de sódio: O componente da hialuronidase humana recombinante contém 4,03 mg de sódio/mL. Deve ser levado em consideração por pacientes em uma dieta com controle de sódio.

Rastreabilidade: O nome e o número do lote do produto administrado devem ser claramente registrados.

Interações:Vacinas de vírus vivos atenuados – adiar a vacinação por 3 meses após o tratamento com o HyQvia. Para a vacina contra o sarampo, o comprometimento pode persistir por até um ano, portanto, verifique o status dos anticorpos. Consulte o RCM para obter detalhes.

Fertilidade, gravidez e lactação: A segurança durante a gravidez não foi estabelecida e as imunoglobulinas são excretadas no leite, portanto, use com cautela em gestantes e mães que estejam amamentando.

Efeitos sobre a capacidade de dirigir e usar máquinas: O HyQvia não tem influência ou tem influência insignificante sobre a capacidade de dirigir e usar máquinas, por exemplo, tontura. Consulte o RCM para obter detalhes.

Efeitos indesejáveis:Muito comuns (≥1/10 pacientes): Sensação de calor, parestesia no local da infusão, dor no local da infusão (incluindo desconforto, sensibilidade, dor na virilha).

Comuns (≥1/100, < 1/10 pacientes): Vômito, náusea, dor abdominal (incluindo dor e sensibilidade abdominal superior e inferior), diarreia, eritema no local da infusão, inchaço no local da infusão (incluindo inchaço e edema local), prurido no local da infusão (incluindo prurido vulvovaginal), pirexia, condições astênicas (incluindo astenia, fadiga, letargia, mal-estar), mialgia, dor torácica musculoesquelética, dor de cabeça.

Outros efeitos indesejáveis graves (frequência rara ou desconhecida): Teste de Coombs direto positivo, meningite asséptica. Consulte o RCM para obter detalhes sobre todos os efeitos colaterais e interações.

Números de Autorização de Comercialização (AIM): 2,5 g EU/1/13/840/001, 5 g EU/1/13/840/002, 10 g EU/1/13/840/003, 20 g EU/1/13/840/004, 30 g EU/1/13/840/005. Nome e endereço do titular da AIM: Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, A-1221 Viena, Áustria. HyQvia é um nome comercial registrado.

Código de aprovação PI: pi-02539

Data de preparação: Junho de 2023.

Mais informações estão disponíveis mediante solicitação.

Os eventos adversos devem ser relatados às autoridades de seu país, conforme exigido pela legislação local. Os eventos adversos também devem ser relatadosàTakeda em: GPSE@takeda.com

Este produto medicinal está sujeito a monitoramento adicional. Isso permitirá a rápida identificação de novas informações de segurança. Profissionais de saúde são solicitados a relatar quaisquer reações adversas suspeitas. Consulte a seção 4.8. do Resumo das Características do Produto (SmPC) para obter informações sobre como relatar reações adversas.

Para obter informações completas sobre a prescrição nos EUA, visite: https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/HYQVIA_USA_ENG.pdf

Sobre a Takeda

A Takeda está focada em criar uma saúde melhor para as pessoas e um futuro mais brilhante para o mundo. Nosso objetivo é descobrir e oferecer tratamentos que transformem a vida em nossas principais áreas terapêuticas e de negócios, incluindo gastrointestinal e inflamação, doenças raras, terapias derivadas do plasma, oncologia, neurociência e vacinas. Juntamente com nossos parceiros, pretendemos melhorar a experiência do paciente e avançar uma nova fronteira de opções de tratamento por meio de nosso pipeline dinâmico e diversificado. Como uma empresa biofarmacêutica líder, baseada em valores e orientada para P&D, com sede no Japão, somos guiados por nosso compromisso com os pacientes, nosso pessoal e o planeta. Nossos funcionários em aproximadamente 80 países e regiões são movidos por nosso propósito e estão fundamentados nos valores que nos definem há mais de dois séculos. Para obter mais informações, acesse www.takeda.com.

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Informação médica

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¹ Bril V, Hadden RDM, Brannagan TH 3rd, Bar M, Chroni E, Rejdak K, Rivero A, Andersen H, Latov N, Levine T, Pasnoor M, Sacconi S, Souayah N, Anderson-Smits C, Duff K, Greco E, Hasan S, Li Z, Yel L, Ay H. Hyaluronidase-facilitated subcutaneous immunoglobulin 10% as maintenance therapy for chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: The ADVANCE-CIDP 1 randomized controlled trial. J Peripher Nerv Syst. 2023 Sep;28(3):436-449. doi: 10.1111/jns.12573. Epub 6 de julho de 2023. PMID: 37314318.

² Dalakas MC. Nat Rev Neurol. 2011;7(9):507–17.

³ Eftimov F, et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013;12:CD001797.

⁴ Van den Bergh, P. Y. (2021). European Academy of Neurology/Peripheral Nerve Society guideline on diagnosis and treatment of chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: Report of a joint task force—second revision. European Journal of Neurology, 28(11), 3556–3583. https://doi.org/10.1111/ene.14959

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